MPTP 是一種高度親脂性的化合物，能夠自由通過血腦屏障進(jìn)入中樞神經(jīng)系統(tǒng)。在膠質(zhì)細(xì)胞中，MPTP經(jīng)單胺氧化酶B(MAO-B)催化生成與神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺（DA）結(jié)構(gòu)類似但具有毒性的1-甲基-4-苯基吡啶離子（MPP+），進(jìn)入多巴胺能神經(jīng)末梢和胞體，從而產(chǎn)生氧化應(yīng)激損傷，導(dǎo)致多巴胺能神經(jīng)元（DN）凋亡，嗜酸性內(nèi)涵體及α-synuclein表達(dá)增加。

小鼠 MPTP 損傷模型已經(jīng)成為探索 PD 發(fā)病機(jī)制的一個(gè)重要工具，它忠實(shí)地呈現(xiàn)了自然發(fā)生的黑質(zhì)紋狀體通路神經(jīng)退行性變的過程。由 MPTP 誘導(dǎo)的小鼠中腦 DA 能神經(jīng)元的死亡與 PD 患者 DA 能神經(jīng)元丟失具有相似的區(qū)域分布模式，即：兩者的 DA 能神經(jīng)元變性都主要集中在黑質(zhì)腹外側(cè)及其后部區(qū)域。除此之外，MPTP 對(duì) DA 能神經(jīng)元產(chǎn)生的一系列的損傷，如 ATP 剝奪、氧化應(yīng)激、線粒體凋亡級(jí)聯(lián)反應(yīng)的激活、泛素蛋白酶體系統(tǒng)功能失調(diào)和神經(jīng)元內(nèi)路易包涵體的形成、興奮性毒性以及神經(jīng)炎癥，對(duì)研究 PD 相關(guān)的發(fā)病機(jī)制和相關(guān)藥物的藥效評(píng)估具有非常重要的參考價(jià)值。